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FDA的“突破性”药物计划是否需要改革?哈佛怀疑论者说是的

  FDA的“突破性”药物计划是否需要改革?哈佛怀疑论者说是的在FDA建立的所有快速审查计划中,没有一个像“突破性”治疗指定那样受欢迎。一群备受瞩目的怀疑论者表示,这已经产生了一些需要解决的问题。乔纳森达罗在新英格兰医学杂志上发表文章, 哈佛大学的Jonathan Darrow,Jerry Avorn和Aaron Kesselheim 阐述了BTD项目自国会创建以来近6年来如何实施,每年新增百分比得分更高药物批准进入突破性治疗。不难看出原因。他们写:在执行国会指示时,FDA制定了适用于突破性指定疗法的政策:该机构制定了明确的员工责任,缩短了响应时间,并为企业申请人提供了强化指导。例如,根据该计划,FDA已向赞助商提供有关临时分析,研究之间数据桥接方法,研究规模缩减和定制设计终点的建议。对于许多与突破相关的提交,FDA的响应时间表为60天或更短,并且可以在开发过程的早期开始讨论某些主题,例如专有名称,制造检查和上市后研究。杰里阿沃恩这种方法为生物制药公司带来了巨大的收益。在开发周期中削减几个月的领域可能是一个很大的优势 - 对于购买优先审核凭证的公司来说价值超过1亿美元 - BTD计划可以在这个过程中花费数年时间。作者引用一份报告强调突破性药物的平均发展期为4。8年,而非加速治疗则为8年。批评者越来越注意到,该机构正在批准越来越少的数据突破性药物,使其相对于现有疗法的相对价值未经测试和不确定。(这是我之前写的关于FDA在单次研究后增加了对药物标记OK的渴望,而不是依赖于研究金标准标志的双胞胎研究标准。)总体而言,在31项突破性指定疗法中,16项(52%)(包括12种[75%] 16种肿瘤药物)在第1阶段或第2阶段数据的基础上获得批准,14项(45%)(包括12项[75]只有一项关键性试验支持16种肿瘤药物中的%,并且在非同时控制或剂量比较试验的基础上批准了13种(42%)(包括16种肿瘤药物中的10种[63%]) 。亚伦凯??塞尔海姆作者说,称这些药物取得突破,促使大众媒体抓住这些新疗法,作为开创性的改变游戏规则,甚至治愈,当他们什么都没有时。事实上,鉴于该机构通常会在早期发布这些名称,他们认为值得提供VIP服务的药物并不适用。例证:阿卡迪亚的pimavanserin。这项“突破性”药物在两项研究失败后获得批准,然后在关键项目中几乎没有获得批准。主要评论员对药物表示反对。但在咨询委员会的大多数FDA专家认为其好处超过了风险后,无论如何都得到了批准。这不是一个突破,他们引用了相同条纹的其他例子。所以这三个人说现在是时候将“突破性”计划称为其他一些不容易被误解的东西。但那不会发生。 杰奎琳·科里根 - 库瑞在一封随附的信中,由药物评估和研究中心医疗政策办公室主任Jacqueline Corrigan-Curay领导的FDA官员得出结论,虽然不是每个BTD都履行其承诺,但该机构也没有设定标准。低 - 他们警告不要设置得太高。 FDA需要这些工具来识别和加速药物的批准,这些药物可以显着改善患有严重或危及生命的疾病的患者的生活,这些疾病的选择不充分。快速通道和突破性治疗指定已经做到了 - 虽然并非没有挑战,但肯定不会影响我们的审查的彻底性或支持批准的证据标准。 讨论还在继续。但FDA专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)明确表示,他希望所有的代理机构能够以与肿瘤学组织所展示的相同的热情来接受突破性计划。总统已经批准了更快的批准,而不是更高的标准。目前,BTD不会去任何地方。

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